發布日期：2022-01-20
分享：
不久前，70萬一針用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的藥品——渤健諾西那生鈉注射液，通過醫保談判降至3萬多元。此消息獲得了廣大網友們的好評，少見的罕見病、昂貴的罕見病治療藥物也再次引起大家的關注。
罕見病患者普遍存在診斷難、無藥可用、用不起藥等情況，如何讓罕見病不再“罕見”，讓患者有藥可用、用得起藥，是我國亟需解決的社會性難題。近年來，隨著我國對罕見病患者的重視加大，新藥審評審批提速，藥企研發罕見病治療藥物的積極性也逐漸提高，不斷滿足國內廣大罕見病患者尚未被滿足的臨床需求。同時，國家醫保局積極采取醫保談判等方式，降低罕見病藥品價格，進一步減輕罕見病患者的藥費負擔。
SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，具有進行性、使人衰弱的肌肉萎縮、無力等特征，該類患者的生活質量往往存在很大的挑戰。目前，中國可能有2萬至3萬SMA患者，且患者普遍面臨無藥可用的情況。渤健諾西那生鈉注射進入醫保談判后，將為這些患者帶來治療選擇，并實現費用減負。
近日，又有新藥進展消息傳來！中國國家藥監局藥審中心公示，諾華旗下治療脊髓性肌萎縮(SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。據了解，距離該藥物臨床試驗申請從受理到被許可僅用了3個月左右的時間。
公開信息顯示，Zolgensma國外定價為212.5萬美元(折合人民幣約1358萬元)，不過它的治療快捷，只需注射一次即可。
和渤健諾西那生鈉注射液一樣，Zolgensma也是用于治療SMN的藥物，不過它是一種基因療法，通過提供人類SMN基因的功能副本，通過單次靜脈注射持續的SMN蛋白表達來阻止疾病的進展，從而解決SMA的遺傳根源。
據了解，目前全球僅批準渤健的諾西那生鈉注射液、諾華的Zolgensma和羅氏的Evrysdi三款SMA治療藥物上市，在國內，除了渤健的諾西那生鈉注射液已成功上市、諾華的Zolgensma獲批臨床以外，羅氏的Evrysdi已經于2021年6月在中國獲批上市，用于治療2月齡及以上患者的SMA，這也是我國頭個獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。該產品定價為6.38萬元(60mg/瓶)。
目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中在2020年，Zolgensma被日本納入醫保，患者只需支付30%費用；2021年3月，該產品又成功納入英國國家醫療服務體系。
總的來看，三款SMA治療產品的價格整體偏高，對于患者家庭而言是一筆沉重的負擔。隨著Zolgensma在華的臨床試驗加快，若后續能成功上市，業內也期待該產品能夠進入國家醫保，為患者帶來更好的治療選擇，進一步降低患者藥費負擔，提高患者的生存質量。
上一篇： 工程棄土資源化利用樣板！海寧積極推進“無廢城市”建設
下一篇： 強勢入局！分布式光伏未來仍“可期”
